Proje ile ilgili açıklama girilmemiştir.
MAPK6 genini hedefleyen siRNA yüklü polimerik nanopartiküllerin oluşturulması ve meme kanseri hücre dizilerinde hedef genin ekspresyonuna etkisinin incelenmesi
Sıçanlarda uzun süreli aspartam tüketimine bağlı oluşan olası nörotoksisite ve bağımlılık mekanizmalarının araştırılması amaçlanmaktadır.
Duchenne kas distrofisi (DMD), özellikle erkek çocukları etkileyen progresif seyirli ve yaşam süresini kısaltıcı etkiye sahip bir kas distrofisidir. Klinik belirtilerin başlıcası olan çizgili kasların zayıflığı genellikle dört yaş civarında başlar ve hızla kötüleşir. Hastalık X'e bağlı resesif kalıtılır ve yaklaşık 3.500 erkekten birini etkiler. Hastalık; insanda yaklaşık olarak üç megazbaz uzunlukta ve fiziksel olarak en büyük gen olan DMD’deki mutasyonlardan kaynaklanır. Günümüzde küratif bir tedavisi yoktur. Ancak gen tedavisi temelli bir çok araştırma sürdürülmektedir. Bu amaçla pekçok model organizma kullanılmaktadır. Bunların arasında geliştirilmiş fare modellerini içeren çalışmaların geçmişi en eski olan çalışmalardır. Oluşturulan fare modellerinden en yaygın kullanılanı Mdx türündeki farelerdir. Proje kapsamında CrispCas9 teknolojisi kullanılarak fare embriyolarına pronükleer gen enjeksiyonu tekniği uygulayarak transgenik embriyolar elde edilecektir. Bu amaçla 15 adet C57BL6 dişi fareye süperovulasyon protokolü uygulandıktan sonra fertil erkeklerle çiftleştirilerek mümkün olan en yüksek sayıda embriyo elde edilmesi sağlanacaktır. Bu embriyolarda CrispCas9 metodu kullanılarak distrofin geninin 22. ve 54. eksonlarını hedefleyen mutasyonlar oluşturulacaktır. CrispCas9 mRNA, guideRNA pronükleuslara enjekte edilerek gen transferinin yapılması hedeflenmektedir. Embriyolar daha sonra taşıyıcı annelere transfer edilecek ve doğan yavrularda gen transferinin kontrolü genotipleme ve fenotipleme işlemleri yapılacaktır. Bu proje kapsamında hedefimiz knock-out DMD modeli farelerin oluşturulması ve bu hastalığın araştırılmasında model olarak kullanılmasının sağlanmasıdır.
İdiopatik Jeneralize Epilepsilerde biyobelirteç tayini
İzole servikal distoni hastalarından izole edilen RNA'lar kullanılarak TOR1A, THAP1, GNAL, KMT2B ve ANO3 genlerine etkiyen miRNA’ların anlatımlarının incelenmesi amaçlanmaktadır.